帕金森治療又迎來新機(jī)遇！如今，來自韓國的研究團(tuán)隊利用人類胎兒中腦來源的多巴胺神經(jīng)元前體細(xì)胞來治療帕金森病，經(jīng)過長達(dá)10年的隨訪證明了該療法的安全有效，為帕金森病治療帶來了新的機(jī)遇。
治療帕金森，如今科學(xué)界又有了新的創(chuàng)舉！
以往的嘗試是利用自體或異體多能干細(xì)胞分化為腦特異性細(xì)胞后再移植給帕金森患者，而如今，科學(xué)家們利用異體來源的胎兒間充質(zhì)干細(xì)胞直接衍生更多腦特異性細(xì)胞，來實現(xiàn)更有效的應(yīng)用。
這種新的嘗試在世界尚屬首次！如果能夠成功既省去了實驗室細(xì)胞制備時間，也為大規(guī)模規(guī)范化生產(chǎn)腦特異性細(xì)胞而更廣泛應(yīng)用于臨床帶來了機(jī)遇。
這項前瞻性、I/IIa期、劑量遞增、開放標(biāo)記的研究（NCT01860794）共有15名70歲以下的帕金森患者入組實驗，并進(jìn)行了為期10年的長期隨訪，結(jié)果顯示出了良好的療效，并沒有副作用、免疫排斥、炎癥和腫瘤形成。
帕金森病(Parkinson's disease,PD)是一種緩慢發(fā)生的選擇性中腦黑質(zhì)多巴胺(dopamine,DA)能神經(jīng)元喪失和紋狀體DA含量明顯減少的老年神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。
由于支配運動能力的神經(jīng)元缺失，導(dǎo)致了帕金森患者會出現(xiàn)各種運動功能障礙，震顫、動作遲緩、肌肉僵持等是常見表征。
本著“缺啥補啥”的原則，臨床傳統(tǒng)治療重點以補充多巴胺受體激動劑和增強劑等藥物為主，來延緩帕金森發(fā)展進(jìn)程。但隨著時間推移，藥物也會出現(xiàn)脫靶效應(yīng)，逐漸失去療效甚至產(chǎn)生副作用，包括神經(jīng)癥狀和運動障礙。
再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展為帕金森缺失的這些神經(jīng)元細(xì)胞帶來了希望，利用干細(xì)胞取代這些細(xì)胞成為了科學(xué)界研究的重點。
那么，現(xiàn)有的干細(xì)胞療法是如何運作的呢？
1、研究人員從多能細(xì)胞開始，這些細(xì)胞通常由皮膚細(xì)胞或血細(xì)胞產(chǎn)生；
2、他們將多能干細(xì)胞分化為腦特異性細(xì)胞（例如，多巴胺能祖細(xì)胞）；
3、他們在實驗室中將分化細(xì)胞培養(yǎng)成臨界量；
4、他們將大量干細(xì)胞輸入患者的大腦。
這個“普遍”的方法，確實可以實現(xiàn)干細(xì)胞的療效，為帕金森患者帶來了曙光，但批量標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)卻很難實現(xiàn)，于是科學(xué)家們又有了新的嘗試。
韓國CHA大學(xué)本當(dāng)醫(yī)學(xué)中心(CBMC)神經(jīng)外科教授Kim Joo-pyung領(lǐng)導(dǎo)的研究小組進(jìn)行的一項細(xì)胞替代療法，從胎兒中腦衍生的干細(xì)胞中制造多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞，然后將多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞移植到患者的大腦中。
他們給15名70歲以下的患者注射了三種不同劑量的細(xì)胞（4×10^6，12×10^6，40×10^6細(xì)胞），并進(jìn)行了為期12個月的隨訪。
結(jié)果顯示，根據(jù)統(tǒng)一帕金森病評分量表(UPDRS)，所有三個組中旋前-旋后和手/臂運動表現(xiàn)顯著增強(P < 0.05)，12個月時，低劑量組的運動能力恢復(fù)效果為11.6%，中劑量組為26%，高劑量組為40%。此外，沒有副作用，如出血、免疫排斥、炎癥和腫瘤形成。
根據(jù)研究結(jié)果，CHA大學(xué)大量生產(chǎn)多巴胺前體細(xì)胞并應(yīng)用于患者，證實了應(yīng)用胎兒干細(xì)胞治療帕金森的效果。
尤其是其中一名患有中期帕金森病的65歲婦女在2013年接受了當(dāng)時世界首例胎兒干細(xì)胞移植治療帕金森，現(xiàn)在能夠進(jìn)行日常活動，整體運動功能改善，如正常使用公共交通工具等。
這是非常令人鼓舞的結(jié)果，通過PET-CT檢查確認(rèn)多巴胺神經(jīng)祖細(xì)胞移植的安全性和有效性，并在超過10年的長期隨訪研究中觀察到抑制帕金森病進(jìn)展的良好效果，如果該療法能夠上市，將加速帕金森病干細(xì)胞療法的發(fā)展。
